发病时间：不清楚
哪些遗传病适合于基因治疗？
补充说明：哪些遗传病适合于基因治疗？
2019-04-30 19:02
遗传病 免疫缺陷病 家族性高胆固醇血症 小儿肌营养不良 缺陷
我要咨询
精选回答(2)
适合基因治疗的遗传病有严重复合免疫缺陷病，家族性高胆固醇血症，ADA基因、小儿肌营养不良等 。基因疗法是通过将正常的外源性基因引入目标细胞，从而对基因缺陷、畸形等进行矫正或补偿，从而实现对肿瘤的治疗。也就是说，用基因技术把外源性基因植入患者的合适的受者体内，从而可以让外源性基因产生的产品能够治愈某些疾病。基因治疗包括体内基因治疗和人体基因治疗，体内基因治疗是将带有修复基因的病毒或者非病毒载体注入患者的身体，然后将其植入患者的染色体中进行基因重组，或者以不整合的形式移植到长期处于有丝分裂或者缓慢分裂的细胞中，从而使DNA在染色体外面稳定地表达。建议患者如果出现不适，要及时就医。
2022-09-02 10:41
举报你好！基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入患者的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。适合基因治疗的遗传病有β地贫、严重复合免疫缺陷病，家族性高胆固醇血症，β-半乳糖苷酶基因、ADA基因、小儿肌营养不良等！
2019-05-02 20:28
举报相关问题
医生回答(1)
医学遗传学的研究内容是什么?什么是遗传病?它的特点是什么?答:P1-2 2。遗传性疾病和家族性或先天性疾病有什么区别?P2 3。基因疾病对中国人的具体危害是什么?P3 4。比较和总结下列名词对之间的差异和联系:P24-25、30-32外显子和内含子、启动子和增强子、基因突变和点突变、转换和转位、框组突变和全码突变、突变和野生型
2019-05-01 19:02
举报向医生提问
由于免疫器官、组织或细胞发育缺陷，或免疫功能失常或缺陷，引起的病理过程。有二种类型：①原发性免疫缺陷病，又称先天性免疫缺陷病，与遗传有关，多发生在婴幼儿。②继发性免疫缺陷病，又称获得性免疫缺陷病，可发生在任何年龄，多因严重感染，尤其是直接侵犯免疫系统的感染、恶性肿瘤、应用免疫抑制剂、放射治疗和化疗等原因引起。
维生素B1片
1.适用于维生素B1缺乏的预防和治疗，如维生素B1缺乏所致的脚气病或Wernicke脑病。亦用于周围神经炎、消化不良等的辅助治疗。2.全胃肠道外营养或摄入不足引起的营养不良时维生素B1的补充。3.下列情况时维生素B1的需要量增加：妊娠或哺乳期、甲状腺功能亢进、烧伤、血液透析、长期慢性感染、发热、重体力劳动、吸收不良综合征伴肝胆系统疾病（肝功能损害、酒精中毒伴肝硬化）、小肠疾病（乳糜泻、热带口炎性腹泻、局限性肠炎、持续腹泻、回肠切除）及胃切除后。4.大量维生素B1对下列遗传性酶缺陷病可改善症状：亚急性坏死性脑脊髓病（Leigh病）、支链氨基酸病，乳酸性酸中毒和间歇性小脑共济失调。
静注人免疫球蛋白(pH4)
1.原发性免疫球蛋白缺乏症，如X联锁低免疫球蛋白血症，常见变异性免疫缺陷病，免疫球蛋白G亚型缺陷病等。2.继发性免疫球蛋白缺陷病，如重症感染，新生儿败血症等。3.自身免疫性疾病，如原发性血小板减少性紫癜，川崎病。
阿托伐他汀钙片
1.高胆固醇血症 原发性高胆固醇血症患者，包括家族性高胆固醇血症（杂合子型）或混合性高脂血症（相当于Fredrickson分类法的IIa和IIb型）患者，如果饮食治疗和其它非药物治疗疗效不满意，应用本品可治疗其总胆固醇升高、低密度脂蛋白胆固醇升高、载脂蛋白B升高和甘油三酯升高。 在纯合子家族性高胆固醇血症患者，阿托伐他汀钙可与其它降脂疗法（如LDL血浆透析法）合用或单独使用（当无其它治疗手段时），以降低总胆固醇和低密度脂蛋白胆固醇。 2.冠心病 冠心病或冠心病等危症（如：糖尿病，症状性动脉粥样硬化性疾病等
复方赖氨酸颗粒
用于防治赖氨酸缺乏引起的小儿食欲缺乏、营养不良和补充赖氨酸、维生素与钙元素。
