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血友病基因治疗的弊端

发病时间:不清楚

补充说明:血友病基因治疗的弊端

2021-08-24 16:59

血友病 关节出血 血尿

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潘琳莉 副主任医师 聊城市第二人民医院 三甲

擅长:血液、肿瘤科常见病、多发病的诊治

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血友病基因治疗通常效果不佳。血友病是一种遗传性疾病,患者通常会出现关节出血、血尿等症状,是由于血液中某些凝血因子的缺乏导致。其基因治疗目前还处于实验阶段,治疗血友病目前主要是采取止血的方式,可以使用抗纤溶的药物来促进患者血小板聚集。建议平时不要进行剧烈活动,以免出现磕碰,出现血流不止的情况。

2021-09-06 18:23

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血友病 (血溢病)

血友病分为A、B两型。血友病A(hemophilia A)是凝血因子 VIII 缺乏所导致的出血性疾病,约占先天性出血性疾病的 85% 。根据世界卫生组织(WHO)和世界血友病联盟(WHF)1990年联合会议的报告,血友病A的发病率约为 15~20/10万人口,欧美各国统计,约为5~10/10万人,中国血友病 A 发病率约为3~4/10万人口。血友病B(hemophilia B),称因子IX缺乏症或Christmas病,发病率约1.0~1.5/105,占血友病的15%~20%。因子IX的基因长34kb,位于X染色体长臂,有8个外显子和7个内含子。因子IX为一种依赖性维生素K 的血浆蛋白,相对分子量为5.6万,合成部位在肝脏。血友病A、B治疗相似,采用替代疗法,可选用血浆、凝血酶原复合物(PCC)、因子IX浓缩物和重组因子IX制品等。

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