发病时间：不清楚
血友病基因治疗方法
补充说明：血友病基因治疗方法
a******W 2022-02-24 14:22
我要咨询
精选回答(1)
赵英帅 主治医师 河南省人民医院 三甲
擅长：擅长报告解读、幽门螺旋杆菌感染、高血压、高血脂、高尿酸、冠心病、糖尿病、胃肠炎、便秘、感冒、肺结节、甲状腺结节等疾病的综合诊疗
提问
血友病基因治疗方法包括基因替代疗法、基因编辑、血小板功能改善剂、凝血因子替代疗法、血小板输注等。如果症状持续或加剧，建议患者及时就医。
1.基因替代疗法
基因替代疗法通过将正常或缺失的部分基因导入患者体内来纠正异常的遗传缺陷。通常采用病毒载体作为媒介，在体外制备并经静脉注射给药。此方法旨在恢复患者缺失的正常基因功能，从而合成正常的凝血因子。适用于血友病A和B这两种由于凝血因子缺乏导致的血液凝固障碍。
2.基因编辑
基因编辑是利用CRISPR-Cas9系统或其他类似技术对患者自身细胞中的致病基因进行精确修改的过程。一般在实验室条件下进行，选择性地修复、删除或插入目标DNA序列。该策略针对特定的基因突变，通过纠正错误的遗传信息来恢复正常的功能表达。对于某些类型的血友病提供了潜在治愈方案。
3.血小板功能改善剂
血小板功能改善剂包括一些药物如阿司匹林、氯吡格雷等，通过抑制血小板活化及黏附作用来减少出血倾向。这类药物能够增强血小板活性，提高止血能力，因此可用于缓解血友病患者的轻微出血症状。
4.凝血因子替代疗法
凝血因子替代疗法涉及定期给予患者含有缺失凝血因子的冷冻血浆、新鲜冰冻血浆或重组凝血因子产品，以维持其水平接近正常范围。此法适合治疗所有类型血友病，可迅速控制轻度出血事件；长期使用可能增加HIV、肝炎病毒感染风险。
5.血小板输注
血小板输注是指从健康献血者处采集血小板成分，然后将其输给患者以提升其循环中的数量。该措施适合于治疗血友病引起的严重出血事件，快速提升患者循环中的血小板计数，帮助止血。
在接受基因治疗前，应进行全面评估，包括家族史调查、基因检测以及出血风险评估。同时，需注意预防接种时可能出现的凝血问题，建议在专业医生指导下进行。
2024-03-13 08:08
举报相关问题
向医生提问
血友病分为A、B两型。血友病A(hemophilia A)是凝血因子 VIII 缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的 85% 。根据世界卫生组织(WHO)和世界血友病联盟(WHF)1990年联合会议的报告，血友病A的发病率约为 15～20/10万人口，欧美各国统计，约为5～10/10万人，中国血友病 A 发病率约为3～4/10万人口。血友病B(hemophilia B)，称因子IX缺乏症或Christmas病，发病率约1.0～1.5/105，占血友病的15%～20%。因子IX的基因长34kb，位于X染色体长臂，有8个外显子和7个内含子。因子IX为一种依赖性维生素K 的血浆蛋白，相对分子量为5.6万，合成部位在肝脏。血友病A、B治疗相似，采用替代疗法，可选用血浆、凝血酶原复合物(PCC)、因子IX浓缩物和重组因子IX制品等。
人凝血因子Ⅷ
本品对缺乏人凝血因子Ⅷ所致的凝血机能障碍具有纠正作用，主要用于防治甲型血友病和获得性凝血因子Ⅷ缺乏而致的出血症状及这类病人的手术出血治疗。
口服轮状病毒活疫苗
本品免疫接种后，可刺激机体产生对A群轮状病毒的免疫力，用于预防防婴幼儿A群轮状病毒引起的腹泻。
氨甲环酸片
本品主要用于急性或慢性、局限性或全身性原发性纤维蛋白溶解亢进所致的各种出血.弥散性血管内凝血所致的继发性高纤溶状态,在未肝素化前,慎用本品。本品尚适用于:①前列腺、尿道、肺、脑、子宫、肾上腺、甲状腺、肝等富有纤溶酶原激活物脏器的外伤或手术出血；②用作组织型纤溶酶原激活物（t-PA）、链激酶及尿激酶的拮抗物； ③人工流产、胎盘早期剥落、死胎和羊水栓塞引起的纤溶性出血；④局部纤溶性增高的月经过多,眼前房出血及严重鼻出血；⑤用于防止或减轻因子VIII或因子IX缺乏的血友病患者拔牙或口腔手术后的出血； ⑥中枢动脉
流感病毒裂解疫苗
预防流行性感冒，接种本疫苗2-3周后可产生抗流感病毒感染的免疫力。
