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血友病基因治疗目前应用情况如何

发病时间:不清楚

血友病基因治疗目前应用情况如何

补充说明:血友病基因治疗目前应用情况如何

2021-09-09 16:15

血友病 出血

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王靖红 主任医师 哈尔滨市骨伤科 三甲

擅长:呼吸、消化、心内,内分泌,神经内科等内科常见病多发病的诊治。

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血友病的基因治疗目前正处于试验阶段,临床实践中并未广泛应用。
当前主要的治疗手段是止血。这包括使用抗纤溶药物来促进血小板的聚集。若出血情况严重,可采用沙袋或绷带进行加压包扎。此外,替代治疗也是重要方式,即提升患者血浆因子水平,以达到止血效果,从而有效防止出血。

2022-02-18 10:16

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血友病 (血溢病)

血友病分为A、B两型。血友病A(hemophilia A)是凝血因子 VIII 缺乏所导致的出血性疾病,约占先天性出血性疾病的 85% 。根据世界卫生组织(WHO)和世界血友病联盟(WHF)1990年联合会议的报告,血友病A的发病率约为 15~20/10万人口,欧美各国统计,约为5~10/10万人,中国血友病 A 发病率约为3~4/10万人口。血友病B(hemophilia B),称因子IX缺乏症或Christmas病,发病率约1.0~1.5/105,占血友病的15%~20%。因子IX的基因长34kb,位于X染色体长臂,有8个外显子和7个内含子。因子IX为一种依赖性维生素K 的血浆蛋白,相对分子量为5.6万,合成部位在肝脏。血友病A、B治疗相似,采用替代疗法,可选用血浆、凝血酶原复合物(PCC)、因子IX浓缩物和重组因子IX制品等。

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