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血友病基因治疗最新进展
补充说明：血友病基因治疗最新进展
a******W 2022-02-23 19:00
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血友病基因治疗的最新进展包括基因替代疗法、基因编辑、干细胞移植和免疫调节治疗等治疗措施。如果症状持续或加剧，建议患者及时就医。
1.基因替代疗法
通过静脉注射携带正常凝血因子基因的病毒载体进入患者体内，使患者自身细胞产生足量的凝血因子。此方法利用了体外扩增并包装含有正常凝血因子基因的病毒载体的过程，使其能够被有效地输注到血液中，从而实现对血友病患者的治疗目的。
2.基因编辑
基因编辑技术如CRISPR-Cas9被用于修改患者自身的造血干细胞中的致病性基因突变，恢复正常功能。该技术旨在纠正导致血友病的特定基因缺陷，提高患者自身生产所需凝血因子的能力。
3.干细胞移植
从供者处获取健康的造血干细胞，经过处理后将其注入患者体内，以恢复或重建其正常的造血和免疫功能。移植健康干细胞可提供新的、无异常的凝血因子基因拷贝，改善或消除血友病的症状。
4.免疫调节治疗
通过抑制机体的免疫反应来减少因过度炎症而加剧出血倾向的现象，例如使用利妥昔单抗进行治疗。这类药物针对B淋巴细胞上的独特表面蛋白，能选择性地破坏这些异常活跃的白细胞，减轻血友病患者因遗传缺陷导致的凝血障碍。
在接受基因治疗前，应进行全面评估，包括凝血功能检测及可能存在的感染风险。基因治疗是一项新兴技术，在临床应用过程中需密切监测潜在的风险和并发症。
2024-03-11 04:48
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血友病分为A、B两型。血友病A(hemophilia A)是凝血因子 VIII 缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的 85% 。根据世界卫生组织(WHO)和世界血友病联盟(WHF)1990年联合会议的报告，血友病A的发病率约为 15～20/10万人口，欧美各国统计，约为5～10/10万人，中国血友病 A 发病率约为3～4/10万人口。血友病B(hemophilia B)，称因子IX缺乏症或Christmas病，发病率约1.0～1.5/105，占血友病的15%～20%。因子IX的基因长34kb，位于X染色体长臂，有8个外显子和7个内含子。因子IX为一种依赖性维生素K 的血浆蛋白，相对分子量为5.6万，合成部位在肝脏。血友病A、B治疗相似，采用替代疗法，可选用血浆、凝血酶原复合物(PCC)、因子IX浓缩物和重组因子IX制品等。
人凝血因子Ⅷ
本品对缺乏人凝血因子Ⅷ所致的凝血机能障碍具有纠正作用，主要用于防治甲型血友病和获得性凝血因子Ⅷ缺乏而致的出血症状及这类病人的手术出血治疗。
富马酸喹硫平片
各型精神分裂症。本品不仅对精神分裂症阳性症状有效，对阴性症状也有一定效果。也可以减轻与精神分裂症有关的情感症状如抑郁、焦虑及认知缺陷症状。
氨甲环酸片
本品主要用于急性或慢性、局限性或全身性原发性纤维蛋白溶解亢进所致的各种出血.弥散性血管内凝血所致的继发性高纤溶状态,在未肝素化前,慎用本品。本品尚适用于:①前列腺、尿道、肺、脑、子宫、肾上腺、甲状腺、肝等富有纤溶酶原激活物脏器的外伤或手术出血；②用作组织型纤溶酶原激活物（t-PA）、链激酶及尿激酶的拮抗物； ③人工流产、胎盘早期剥落、死胎和羊水栓塞引起的纤溶性出血；④局部纤溶性增高的月经过多,眼前房出血及严重鼻出血；⑤用于防止或减轻因子VIII或因子IX缺乏的血友病患者拔牙或口腔手术后的出血； ⑥中枢动脉
伏立康唑片
本品是一种广谱的三唑类抗真菌药，其适应症如下：治疗侵袭性曲霉病。治疗对氟康唑耐药的念珠菌引起的严重侵袭性感染（包括克柔念珠菌）。治疗由足放线病菌属和镰刀菌属引起的严重感染。本品应主要用于治疗免疫缺陷患者中进行性的、可能威胁生命的感染。
