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2021血友病基因治疗最新进展
补充说明:2021血友病基因治疗最新进展
a******W 2022-03-26 23:17
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血友病基因治疗的最新进展主要有基因替代治疗、基因编辑治疗、基因治疗、干细胞治疗等,可以帮助患者改善病情。
1、基因替代治疗
血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传出血性疾病,是由于体内凝血因子VIII基因或凝血因子IX基因缺陷导致凝血功能障碍,使患者出现皮肤、黏膜出血,关节肿痛,肌肉出血,鼻出血,牙龈出血等症状。
2、基因编辑治疗
基因编辑治疗是指通过基因工程技术,将正常基因转化为基因突变的基因或基因片段,从而达到治疗血友病的目的。
3、基因治疗
血友病的基因治疗是指通过将正常基因转化为基因突变的基因或基因片段,从而达到治疗血友病的目的。
4、干细胞治疗
干细胞治疗是指通过细胞培养和细胞移植等方法,将正常的干细胞或基因导入患者体内,使其在患者体内发挥治疗作用的一种治疗方法。
5、物理治疗
血友病患者也可以通过物理治疗的方法来缓解疼痛,如热敷、按摩等,可以促进血液的循环,在一定程度上可以缓解患者的不适症状。
在日常生活中,患者要注意做好保暖措施,避免着凉,同时还要注意多休息,避免过度劳累。如果患者出现不适症状,建议及时就医治疗。
2022-03-26 23:47
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血友病分为A、B两型。血友病A(hemophilia A)是凝血因子 VIII 缺乏所导致的出血性疾病,约占先天性出血性疾病的 85% 。根据世界卫生组织(WHO)和世界血友病联盟(WHF)1990年联合会议的报告,血友病A的发病率约为 15~20/10万人口,欧美各国统计,约为5~10/10万人,中国血友病 A 发病率约为3~4/10万人口。血友病B(hemophilia B),称因子IX缺乏症或Christmas病,发病率约1.0~1.5/105,占血友病的15%~20%。因子IX的基因长34kb,位于X染色体长臂,有8个外显子和7个内含子。因子IX为一种依赖性维生素K 的血浆蛋白,相对分子量为5.6万,合成部位在肝脏。血友病A、B治疗相似,采用替代疗法,可选用血浆、凝血酶原复合物(PCC)、因子IX浓缩物和重组因子IX制品等。
人凝血因子Ⅷ
本品对缺乏人凝血因子Ⅷ所致的凝血机能障碍具有纠正作用,主要用于防治甲型血友病和获得性凝血因子Ⅷ缺乏而致的出血症状及这类病人的手术出血治疗。
去痛片
本品用于感冒引起的发热、关节痛、神经痛、头痛以及偏头痛、痛经等轻至中度疼痛,尤其适用于对阿司匹林过敏或不适于用阿司匹林者(如水痘、血友病、出血性疾病、抗凝治疗的病人以及消化性溃疡、胃炎患者等)。
富马酸喹硫平片
各型精神分裂症。本品不仅对精神分裂症阳性症状有效,对阴性症状也有一定效果。也可以减轻与精神分裂症有关的情感症状如抑郁、焦虑及认知缺陷症状。
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