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血友病治疗方法有哪些基因治疗进展如何

发病时间:不清楚

血友病治疗方法有哪些基因治疗进展如何

补充说明:血友病治疗方法有哪些基因治疗进展如何

2021-07-13 17:23

血友病 血友病A 手术 关节畸形 人工关节置换术

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精选回答(1)

郑荣立 主治医师 山东省第二人民医院 三甲

擅长:诊治各类血液疾病,如白血病、淋巴瘤、免疫性血小板减少等血液疾病的诊疗及再生障碍性贫血的骨髓腔灌注治疗,从事淋巴瘤的研究。

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血友病的治疗方法主要有:
替代治疗:输注新鲜冰冻血浆、凝血因子浓缩剂等12。
药物治疗:轻型血友病A用去氨加压素,抗纤溶药物用于局部止血1。
手术治疗:关节畸形严重时可进行人工关节置换术2。

2022-05-25 16:24

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医生回答(1)

吴丽晴 主治医师 三甲

擅长:全科

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血友病病者的基因医治是在体外培养病者的皮肤细胞,然后经过逆转录病毒载体将凝血因子IX导入皮肤细胞,将其扩增,与胶原蛋白混合后再打针回病者体内。这将使病者的IX因子该溶质物质的量浓度添加两倍。一年多后,血友病病者的病症将明显改善。

2021-07-13 17:52

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血友病 (血溢病)

血友病分为A、B两型。血友病A(hemophilia A)是凝血因子 VIII 缺乏所导致的出血性疾病,约占先天性出血性疾病的 85% 。根据世界卫生组织(WHO)和世界血友病联盟(WHF)1990年联合会议的报告,血友病A的发病率约为 15~20/10万人口,欧美各国统计,约为5~10/10万人,中国血友病 A 发病率约为3~4/10万人口。血友病B(hemophilia B),称因子IX缺乏症或Christmas病,发病率约1.0~1.5/105,占血友病的15%~20%。因子IX的基因长34kb,位于X染色体长臂,有8个外显子和7个内含子。因子IX为一种依赖性维生素K 的血浆蛋白,相对分子量为5.6万,合成部位在肝脏。血友病A、B治疗相似,采用替代疗法,可选用血浆、凝血酶原复合物(PCC)、因子IX浓缩物和重组因子IX制品等。

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