发病时间:不清楚
dmd新药什么时候上市
补充说明:dmd新药什么时候上市
a******W 2021-06-29 10:22
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医生回答(1)
肌营养不良是一种遗传性基因病,也是一种对于人的正常行动能力会造成极大的影响的疾病。肌营养不良可以通过致病基因鉴定基因解码明确疾病类型以及发病原因从而对症治疗,目前关于肌营养不良的新药研究已在上市。2016年9月,FDA批准了首个杜氏肌营养不良症药物,为来自Sarepta公司的Exondys51,治疗dystrophin基因的第51号外显子确诊出现突变的患者。
2021-06-30 14:35
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广义的营养不良(malnutrition)应包括营养不足或缺乏以及营养过剩两方面,现只对前者进行论述。营养不良常继发于一些医学和外科的原因,如慢性腹泻、短肠综合征和吸收不良性疾病。营养不良的非医学原因是贫穷食物短缺。缺乏营养知识,家长忽视科学喂养方法。在发达国家营养不良的病人通常可以通过治疗原发病、提供适当的膳食,对家长进行教育和仔细的随访而治疗。但在许多第三世界国家,营养不良是儿童死亡的主要原因。在营养不良、社会习惯、环境和急、慢性感染之间存在着复杂的交互影响,以至治疗是非常困难,并不是单单提供适当的食物即可解决。