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邬喆斌 副主任医师 中山大学附属第三医院 三甲

擅长:擅长病毒性肝炎,脂肪肝,酒精性肝病,肝硬化,自身免疫性肝病,肝衰竭,肝癌,感染性发热等

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法布雷病可以采取基因疗法、酶替代疗法、饮食管理等措施进行治疗。
1.基因疗法
基因疗法通过使用载体将正常基因导入患者体内,如利用腺相关病毒载体输送α-半乳糖苷酶A基因。此过程可替换异常基因,恢复酶活性。基因疗法旨在纠正导致疾病的根本原因——缺乏α-半乳糖苷酶A。通过提供正常基因,使细胞产生足够的酶来分解沉积物。适用于病情进展迅速、症状严重且常规治疗无效的患者。
2.酶替代疗法
酶替代疗法是定期注射外源性α-半乳糖苷酶A,如阿加糖酶β,以补充体内缺失的酶。通常每4周一次。该方法通过直接提供缺失的酶,帮助分解血液中的鞘脂类物质,减少组织损伤。适合于轻至中度症状的患者,以及需要改善生活质量但不适合接受其他治疗的人群。
3.饮食管理
饮食管理包括限制富含鞘氨醇的食物摄入,如玉米、花生等,并增加富含不饱和脂肪酸的食物,如鱼油。合理饮食有助于控制病情发展,减轻症状,延缓器官损害。适用于所有法布雷病患者,特别是早期或轻度症状者。
法布雷病患者应保持良好的生活习惯,避免剧烈运动,以免加重心脏负担。同时,建议定期监测血脂水平,以便及时发现并处理潜在的心血管风险。

2024-08-26 09:14

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