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基因编辑技术能治疗遗传病吗
补充说明：基因编辑技术能治疗遗传病吗
2018-12-25 00:08
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精选回答(2)
谭金凤 主治医师 中山大学附属第一医院 三甲
擅长：妇产科常见病、多发病的诊治，特别是妇科内分泌及月经病，不孕不育，子宫肌瘤，卵巢肿瘤，宫颈疾病，产科常见病等。
提问
基因编辑技术是一种新兴的基因治疗技术，能够对基因进行修饰，达到治疗疾病的目的，但并不能治疗所有的遗传病。基因编辑技术是指通过基因工程技术，将基因或基因片段修饰，使其表达出新的基因或基因片段，从而达到治疗疾病的目的。
1、染色体异常导致的疾病
染色体异常导致的遗传病，通常是指染色体数目或结构异常引起的疾病，如唐氏综合征、猫叫综合征等。患者可以通过基因编辑技术，将染色体进行修饰，使其表达出新的基因或基因片段，从而达到治疗的目的。
2、单基因遗传病
单基因遗传病是指遗传基因一半来源于父母，一半来源于胚胎，如先天性耳聋、白化病等。患者可以通过基因编辑技术，将单基因遗传病致病基因修饰，从而使患者的基因恢复正常，从而达到治疗的目的。
3、多基因遗传病
多基因遗传病是指遗传基因同时存在两个以上的基因突变，如先天性心脏病、唇腭裂等。患者可以通过基因编辑技术，将多基因遗传病致病基因进行修饰，从而使患者的基因恢复正常，达到治疗的目的。
4、线粒体基因异常导致的疾病
线粒体基因异常导致的疾病，通常是指线粒体基因发生突变，导致线粒体功能出现异常，从而引起的疾病，如糖尿病等。患者可以通过基因编辑技术，将线粒体基因进行修饰，使其恢复正常，从而达到治疗的目的。
5、体细胞基因异常导致的疾病
体细胞基因异常导致的疾病，通常是指体细胞基因发生突变，导致体细胞功能出现异常，从而引起的疾病，如急性白血病、视网膜色素变性等。患者可以通过基因编辑技术，将体细胞基因进行修饰，使其恢复正常，从而达到治疗的目的。
在日常生活中，建议患者保持良好的生活习惯，避免过度劳累，规律作息，保证充足睡眠，有助于维护身体健康，改善症状。同时，患者应注重劳逸结合，适当进行体育锻炼，如慢跑、游泳、打羽毛球等，有助于增强体质，抵抗疾病。如果患者出现明显不适，建议及时就医，以免延误病情。
2023-08-16 22:54
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刘祥礼 主任医师 日照市中医医院 三甲
擅长：擅长各种内科疾病。
提问
基因编辑确实可以改变我们的基因，当然它也可以改变基因造成的一些先天性缺陷，但是这项技术目前还不成熟。随着科学技术的发展，基因编辑有可能在不久的将来实现对遗传疾病的治疗。一些科技进步正在悄然进行。例如，基于ctDNA检测的液体活组织检查技术的兴起促进了非侵袭性癌症的早期诊断。革命性的基因编辑技术，如CRISPR - Cas9，可能很快就能实施基因修饰来治疗罕见的遗传疾病。
2018-12-25 00:18
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医生回答(1)
郝雨欣 主治医师 三甲
擅长：全科
提问
基因组学研究是应对未来全球医学挑战的关键。过去几年，基因检测的成本大幅下降，测序技术的进步也使得个人基因组测序在经济上可行。基因组学技术的显著发展，包括药物基因组学、面向消费者的基因组学、可穿戴数据采集设备等，带来了大量数据。利用记忆计算技术，科学家可以创新的方式分析和使用基因组数据，给医疗卫生行业带来变化。
2018-12-25 01:45
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染色体异常(chromosomeabnormalities)也称染色体发育不全(chromosome dysgenesis)，指的是染色体的数目异常和结构畸变。染色体由DNA和蛋白质组成，大多数基因均位于染色体的DNA之中。染色体是组成细胞核的基本物质，是基因的载体。美籍华人蒋有兴(1956)查明人类染色体为46条，Caspersson等(1970)首次发表人类染色体显带照片。自1971年巴黎国际染色体命名会议以来，已发现人类染色体数目异常和结构畸变3000余种，目前已确认染色体病综合征100余种，智力低下和生长发育迟滞是染色体病的共同特征。
维生素B1片
1.适用于维生素B1缺乏的预防和治疗，如维生素B1缺乏所致的脚气病或Wernicke脑病。亦用于周围神经炎、消化不良等的辅助治疗。2.全胃肠道外营养或摄入不足引起的营养不良时维生素B1的补充。3.下列情况时维生素B1的需要量增加：妊娠或哺乳期、甲状腺功能亢进、烧伤、血液透析、长期慢性感染、发热、重体力劳动、吸收不良综合征伴肝胆系统疾病（肝功能损害、酒精中毒伴肝硬化）、小肠疾病（乳糜泻、热带口炎性腹泻、局限性肠炎、持续腹泻、回肠切除）及胃切除后。4.大量维生素B1对下列遗传性酶缺陷病可改善症状：亚急性坏死性脑脊髓病（Leigh病）、支链氨基酸病，乳酸性酸中毒和间歇性小脑共济失调。
甲磺酸伊马替尼胶囊
用于治疗费城染色体阳性的慢性髓性白血病（Ph+CML）的慢性期、加速期或急变期；用于治疗不能切除和/或发生转移的恶性胃肠道间质瘤（GIST）的成人患者。用于以下适应症的安全有效性信息主要来自国外研究资料，中国人群数据有限：1.用于治疗成人复发的或难治的费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）。2.用于治疗嗜酸细胞过多综合症（HES）和/或慢性嗜酸粒细胞白血病（CEL）伴有FIP1L1-PDGFRα融合激酶的成年患者。3.用于治疗骨髓增生异常综合征/骨髓增生性疾病（MDS/MPD）伴有血小板衍生生
坤泰胶囊
滋阴清热、安神除烦。用于绝经期前后诸证。阴虚火旺者，症见潮热面红、自汗盗汗，心烦不宁，失眠多梦，头晕耳鸣，腰膝酸软，手足心热；妇女卵巢功能衰退更年期综合征见上述表现者
胸腺肽肠溶片
1用于慢性乙型肝炎患者。2各种原发性或继发性T细胞缺陷病（如：儿童先天性免疫缺陷病）。3某些自身免疫性疾病（如类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮、儿童支气管哮喘和哮喘性支气管炎等）。4各种细胞免疫功能低下的疾病（如：病毒性肝炎，预防上呼吸道感染、顽固性口腔溃疡等）。5肿瘤的辅助治疗。
