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dmd病的治疗进展
补充说明：dmd病的治疗进展
a******W 2022-04-27 18:00
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DMD病的治疗进展是指针对杜兴氏肌肉营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的各种治疗方法和药物研究的最新发展。
DMD是一种遗传性肌肉疾病，主要影响男性。该病的治疗进展涉及多个方面，包括药物治疗、基因治疗、干细胞治疗等。药物治疗方面，如皮质类固醇（如）已被广泛用于延缓病情进展，减轻肌肉炎症，改善患者的生活质量。新型药物如依达拉奉（Eteplirsen）和戈诺卫（Golodirsen）等，旨在通过基因疗法或替代疗法，纠正或补充缺失的蛋白质，以减缓疾病进程。这些治疗手段通过不同的机制作用于患者的肌肉组织，旨在减缓肌肉退化，改善患者的功能状态和生存质量。
治疗DMD的进展虽然带来了希望，但同时也伴随着一定的风险和挑战。尽管皮质类固醇等药物在一定程度上能够延缓疾病进展，但长期使用可能会带来副作用，如骨密度降低、高血压等。基因治疗等新兴疗法虽然具有潜在的巨大治疗效果，但其长期的安全性和有效性仍需进一步验证。由于DMD是一种复杂的遗传性疾病，治疗方案的选择往往需要综合考虑患者的个体差异，包括基因突变类型、疾病进展阶段等因素，这使得治疗决策变得更加复杂和个性化。在选择治疗方案时，医生和患者需要充分了解各种治疗手段的利弊，权衡治疗效果与潜在风险，做出最适合患者的决策。
【管理小贴士：】
1. 定期监测患者的肌肉功能和运动能力，及时调整治疗方案。
2. 注意观察患者是否出现药物副作用，如体重增加、情绪波动等，及时就医咨询。
3. 积极参与临床试验，以获取最新的治疗信息和可能的治疗机会。
2025-11-11 09:50
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正常吞咽功能发生障碍时称为吞咽困难，即食物从口腔至胃运过程中受到阻碍的一种症状，可由咽部、食管或喷门的功能或器质性梗阻引起。患者进食后即刻或8~10秒钟内在咽、胸骨后或剑突后粘着、停帶或哽塞感。
症状起因：病因分类 （一） 口、咽和喉疾病 1、口炎、外伤。 2、咽、喉疾病：①扁桃体周围脓肿；②咽后壁脓肿；③咽、喉结核；④咽、喉白喉。 （二）食管疾病 1、食管炎：①非特异性食管炎；②消化性食管炎、消化性食管溃汤。 2、食管癌。 3、食管良性肿瘤。 4、食管“良性”狭窄。 5、食管憩室炎。 6、食管结核。 7、Barrett食管。 8、食管裂孔疝。 9、食管内异物。 10、食管黍膜下脓肿。 11、食管先天性疾病：①食管蹼；②先天性食管闭锁；③先天性食管狭窄；④先天性信管过短；⑤先天性食管扩张。 12、食管受压：①纵隔疾病；②心血管疾病；③甲状腺肿大。 （三）神经、肌肉疾病或功能失常 1、神经、肌肉器质性疾病①中枢神经系统、脑神经疾病；②肌肉疾病；③结缔组织疾病；④全身性感染和中毒。 2、神经、肌肉功能失常①贲门痉挛；②缺铁性吞咽困难；③弥漫性食管痉挛；④精神性贲门失弛缓症。 机理 正常吞咽动作包括口咽、食管上扩约肌、食管本身和食管下括约肌等四个阶段，其中某一个阶段发生障碍时，均可引起吞咽困难。 1、口咽阶段 吞咽动作的起始阶段，食物通过口咽部，正常情况下仅历时一秒种左右，涉及口咽肌的随意运动。当口咽部有炎症或创伤等病伤时，患者可因疼痛不敢吞咽。当面肌（Ⅶ脑神经）。舌肌（Ⅶ脑神经）腭弓和咽缩肌（Ⅸ、Ⅹ脑神经）麻痹时均影响吞咽动作，后组颅神经（Ⅸ、Ⅹ、Ⅶ）脑神经）损害引起廷髓麻痹出现吞咽困难。 2、食管上扩约肌阶段 每次吞咽动作开始后，食管上扩约肌即行松弛，然后出现食管蠕动，食团顺利通过 。当支配该部的迷走神经、吞咽神经失常时可引起食管上括约肌功能失常，出现吞咽困难的症状。 3、食管本身阶段 食管本身吞咽困难的原因，主要是食管腔内机械性梗阻或闭塞，如食管癌、食管良性狭窄等；食管壁外来性压迫，如胸内甲状腺肿大、主动脉瘤等；食管蠕坳减弱、食管蠕动减弱、消失或异常，如弥漫性食管痉挛、皮肌炎、硬皮病等。均可引起吞咽困难。 4、食管下括约肌阶段 食管下括约肌引起吞咽困难主要机理是由于食管下括约肌失弛缓，多见于贲门痉挛；也见于食管下端机械性梗阻，如食管下段癌、贲门癌、食管良性狭窄等。
常见检查：
就诊科室：耳鼻喉
